Две болезни – одно лечение

30/11/2020 в 17:25

01ed502adb278834e2696f24955072db46cc3513.png

Как известно, при болезни Альцгеймера происходит скопление патологического белка тау в виде нейрофибриллярных клубков. Однако только недавно обнаруженная редкая генетическая форма деменции подсказала, каким образом происходит скопление белка, оказывающего вредоносное действие на головной мозг человека. И это открытие сможет помочь разработать препарат для предотвращения образования клубков.

В университете Пенсильвании, США, группа ученых изучила образцы тканей головного мозга людей с неизвестным нейродегенеративным заболеванием. И у них получилось связать новую мутацию в гене белка, содержащего валосин, с фенотипом скоплений тау-протеина в участках мозга, подвергшегося дегенерации, а также нейронами с вакуолями.

Ученые из Пенсильвании присвоили этой болезни название вакуольная таупатия, и основные черты этой болезни – скопление нейронных вакуолей и тау протеина. Один из ученых в команде исследователей, доктор Эдвард Ли, поясняет особенности болезни: «В клетке протеины объединяются, и для их разделения необходим определенный механизм, в противном случае, все смешивается и работа по расщеплению не происходит. Протеин с содержанием валосина как раз выполняет эту работу по разделению белков, однако генные мутации не позволяют ему выполнить свою функцию».

Ученые в ходе исследования также отметили, что скопление белка в данной ситуации очень напоминает процесс скопления тау-протеина в нейронах при болезни Альцгеймера. Имея такие данные, ученые рассчитывают разобраться, как мутация гена белка, содержащего валосин, вызывает этот вид деменции, чтобы впоследствии разработать терапию для этой болезни и других, ведь редкие генетические заболевания могут пролить свет на более распространенные.

Так, опытные животные модели продемонстрировали скопление тау-протеина вследствие мутации гена белка с содержанием валосина. Эксперименты с протеинами на животных моделях ген белка с содержанием валосина, мутацией этого белка и вследствие этого его неспособность расщеплять другие белки в клетке наводит на мысль о том, что именно этот белок может стать основной целью для потенциального терапевтического средства.

Таким образом, если все получится так, как задумали ученые после серии экспериментов, то в скором будущем вполне возможно появится препарат для лечения заболеваний, включая болезнь Альцгеймера, при которых необходимо составляющей терапии может стать удаление тау протеина.

По материалам научной публикации:

https://science.sciencemag.org/content/370/6519/eaay8826

Top